作为新兴手段,siRNA治疗给包括癌症在内的许多疑难疾病提供了一种崭新的治疗方法,siRNA药物是当今新药创制的前沿领域。由于siRNA药物需要借助载体的保护和递送才能进入细胞发挥作用,所以研究高效的siRNA递送载体和释药系统 也已成为研究热点。高钟镐研究员及其课题组一直将核酸药物递送系统作为一个主要研究方向。近期,该课题组对天然多糖高分子进行结构改造,在脱乙酰甲壳素( Chitosan , CS )高分子链的伯胺基部位化学枝接缀合 TAT 肽片段,合成了新型非病毒载体材料 TAT-g-CS 。 TAT-g-CS 可以加载 siRNA 形成平均粒径约 200nm 的纳米颗粒,该纳米粒可以有效保护和递送 siRNA 进入细胞,实现下调靶基因的表达。同时,本课题递送靶向抑制 Survivin 基因的 siRNA 药物,进行抗肿瘤治疗,证明该 siRNA 纳米粒载药系统可以在体外高效杀伤肿瘤细胞,在小鼠体内显著抑制乳腺癌的生长和转移。这项研究为 siRNA 药物递送以及抗肿瘤治疗提供了一种新策略。
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