中国医学科学院小分子肿瘤免疫治疗药物研究重点实验室围绕肿瘤免疫领域的新机制与新靶点，开展小分子肿瘤免疫治疗药物的研发工作。研究方向包括有1）构建肿瘤免疫治疗药物药理与药效评价体系：根据肿瘤免疫药物的机制特点，构建分子、细胞和整体动物水平的活性评价模型，完善裸鼠免疫系统重建等关键技术，高效评价通过免疫机制发挥作用的抗肿瘤药效；2）新型小分子肿瘤免疫治疗药物的研发：针对PD-L1、LAG3、STAT3、CXCR2、IDO以及PI3Kδ等靶点开展小分子药物的设计、合成与成药性研究。重点实验室将基于系统建立的小分子肿瘤免疫治疗药物的研究平台，研发具有口服给药等特点的创新性小分子肿瘤免疫治疗药物，填补临床空白。近年来，重点实验室在新药研发以及成果转化方面取得多项重要进展。其中PD-L1小分子抑制剂艾姆地芬于2019年8月获得国家药监局临床试验许可，正在开展临床研究；PI3K小分子抑制剂安喹利司已完成临床前研究，正处于临床试验申报阶段；上述2个项目已分别转让给制药企业，实现了科研成果的转化。