类 别：化学药品1类
适 应 症：神经胶质瘤
剂 型：片剂
进 度：临床前研究。
知识产权:已经申请中国及PCT专利
转让方式：合作或转让
研究背景：（立项依据）
胶质瘤亦称神经胶质瘤，是源于神经胶质细胞的肿瘤，约占所有颅内肿瘤的60%，具有发病率高、复发率高、死亡率高和治愈率低等“三高一低”的特点，是全身肿瘤中治疗难度最高和预后最差的肿瘤之一。化疗是神经胶质瘤治疗的有效手段之一，但由于血脑屏障(BBB)的特殊结构，一般化疗药物难于或不能透过血脑屏障。替莫唑胺（Temozolomide ）是目前临床一线唯一的神经胶质瘤化疗药物，但存在着骨髓抑制、遗传毒性和生殖毒性等副作用，影响其长期使用。因此，易于通过血脑屏障、安全有效的神经胶质瘤治疗新药将具有重要的社会和经济效益。IMM-H011是从天然来源的先导物CAT出发，经成药性评价遴选出的新结构1类抗神经胶质瘤候选药物。
研究进度：
一、药学研究:
1化学合成：工艺稳定，适合放大，已完成公斤级中试放大研究。
2质量控制：质量可控；已确定原料药和潜在杂质的质控方法
3剂型：片剂
二、药理毒理研究：
1药效学研究：已完成IMM-H011体内、外药效研究，具有显著的抗神经胶质瘤活性，有效剂量12 mg/Kg.
2一般药理：不具有明显的骨髓抑制、神经毒性和肝损伤的副作用。
3毒理研究：LD50为75-100 mg/Kg，安全窗较大。Beagle犬试验未见明显的神经毒性及肝肾损伤。
4药代：IMM-H011能够透过血脑屏障进入脑组织发挥杀伤肿瘤细胞的作用。
作用机理研究：
IMM-H011在体内代谢成为母体药物PF403而发挥药效，PF403呈剂量依赖性地显著抑制Hedgehog信号通路中关键正向调控因子Smo和Gli1的蛋白和mRNA水平。因此，IMM-H011抗神经胶质瘤作用与其母体药物PF403抑制Hedgehog信号转导通路有关
市场及其环境分析（评价）：
据研究与咨询公司GlobalData报道，2014年恶性胶质瘤治疗市场为6.59 亿美元，并以每年15-20%增长。据估算，至2024年恶性胶质瘤治疗市场将增长五倍，达到 33 亿美元，市场前景很大。作为临床一线唯一的化疗药物替莫唑胺价格昂贵（一个疗程需7~8千元）。并且，此药在我国必须自费，因此影响了该药在我国临床上的使用。在此情况下，具有自主知识产权的抗神经胶质瘤新药IMM-H011上市后将具有很强的市场竞争力，必将带来可观的经济效益和重大社会效益，潜力巨大。
创新之处：
1：IMM-H011与替莫唑胺的作用机制完全不同，为全新作用机制的抗神经胶质瘤新药，其抗神经胶质瘤作用与其母体药物PF403抑制Hedgehog 信号转导通路有关。
2：IMM-H011为我国原创新药，克服了替莫唑胺毒副作用的不足，对天然和获得性替莫唑胺耐药的神经胶质瘤也具有特殊疗效。